Sla: prima cura per pazienti con mutazioni specifiche. Nello studio anche le Molinette di Torino

TORINO - La rivista scientifica mondiale in ambito medico, New England Journal of Medicine, ha pubblicato i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi addirittura un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Un trattamento efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1.

Nello studio ha partecipato per l'Italia l'ospedale Molinette di Torino. Il professor Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la Sla dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e parte del Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Montalcini" dell'Università di Torino, ha rimarcato la straordinaria importanza di questo risultato.

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull'Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodo è molto ben tollerato. La sperimentazione è stata condotta su 108 soggetti con Sla portatori della mutazione nel gene Sod1, divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto 2 diversi fasi.

"Sono felice e orgoglioso perché oggi l’eccellenza della ricerca scientifica e la sanità piemontese regalano una speranza concreta a tantissime persone che ogni giorno lottano contro la SLA." - ha commentato il presidente della Regione Piemonte, Alberto Cirio.